Polilaminina: o que é, por que gera esperança em lesão medular e quais testes ainda precisam ser feitos

A polilaminina, substância desenvolvida na Universidade Federal do Rio de Janeiro em parceria com a farmacêutica Cristália, voltou ao centro do debate público ao ser apontada como possível aliada na recuperação de movimentos em pessoas com lesão medular grave. Apesar da expectativa gerada, cientistas e órgãos reguladores reforçam que ainda é cedo para falar em cura e que vários testes precisam ser concluídos antes de qualquer uso amplo em pacientes.

Os estudos começaram há mais de 25 anos, com longa fase em laboratório e em animais, e apenas mais recentemente avançaram para testes em humanos em escala muito limitada. Agora, a pesquisa entra na fase 1 de ensaios clínicos regulamentados, etapa que se concentra principalmente em segurança, tolerabilidade e primeira avaliação de comportamento da substância no organismo.

O que é a polilaminina e como ela atua

A polilaminina foi descoberta de forma inesperada pela professora Tatiana Sampaio, quando ela estudava a laminina, uma proteína presente em diferentes tecidos do corpo humano. Ao tentar separar os componentes dessa proteína, ela observou que, sob certas condições, as moléculas em vez de se dissociarem passaram a se agrupar e formar uma espécie de rede, que recebeu o nome de polilaminina.

Essa rede de lamininas já ocorre naturalmente no organismo, mas nunca havia sido reproduzida de forma controlada em laboratório, o que abriu espaço para investigações sobre possíveis usos terapêuticos. Nos estudos do sistema nervoso, os pesquisadores identificaram que essas proteínas funcionam como uma base sobre a qual se movimentam os axônios, prolongamentos dos neurônios responsáveis pela condução de sinais elétricos e químicos.

Quando há uma fratura na medula espinhal, os axônios se rompem e a comunicação entre cérebro e corpo é interrompida a partir do ponto da lesão, resultando em paralisia. Em condições normais, essas células nervosas não se regeneram espontaneamente, e o objetivo dos estudos com a polilaminina é justamente verificar se a substância consegue oferecer uma nova base para o crescimento desses axônios, restabelecendo conexões e comandos motores.

Resultados iniciais em estudo-piloto com pacientes

Depois de resultados considerados promissores em experimentos com ratos, a equipe realizou um estudo-piloto entre 2016 e 2021 com oito pessoas que sofreram lesão medular completa em diferentes alturas da coluna, após acidentes ou ferimentos por arma de fogo. Além de receberem a polilaminina, sete desses pacientes também passaram por cirurgia de descompressão da coluna, que é o procedimento padrão em quadros de lesão medular.

Três participantes morreram em consequência da gravidade das lesões: dois ainda no hospital e um pouco tempo depois, por complicações relacionadas ao trauma. Entre os cinco sobreviventes que receberam a substância e a cirurgia de descompressão, todos apresentaram algum ganho motor, ou seja, recuperaram movimentação em partes do corpo que estavam paralisadas, embora isso não tenha significado, para todos, voltar a andar.

A evolução foi medida pela escala AIS, que classifica o comprometimento neurológico de A (lesão completa) a E (função normal de motricidade e sensibilidade). Quatro pacientes passaram do nível A para o nível C, o que indica retorno de sensibilidade e movimentos de forma incompleta, enquanto um deles alcançou o nível D, com recuperação da sensibilidade e das funções motoras praticamente em todo o corpo.

Esse último caso é o de Bruno Drummond de Freitas, que ficou tetraplégico após fraturar a coluna na região do pescoço em 2018. Em entrevista à TV Brasil, ele relatou que, poucas semanas depois da cirurgia associada à aplicação da polilaminina, conseguiu movimentar o dedão do pé, o que foi interpretado pela equipe como sinal de que o comando cerebral voltava a percorrer todo o corpo.

A partir daí, Bruno recuperou gradualmente outros movimentos e iniciou um longo processo de reabilitação e fisioterapia, até conseguir voltar a andar, ainda com algumas limitações nas mãos. Os pesquisadores destacam, porém, que histórias como a dele, embora inspiradoras, não são suficientes para comprovar de forma científica que a substância é segura e eficaz para a população em geral.

Por que os resultados ainda não comprovam eficácia

Um dos alertas apresentados pela própria equipe que conduz o estudo é que até 15% dos pacientes com lesão medular completa podem recuperar movimentos de forma espontânea, sem intervenções experimentais. Além disso, o diagnóstico inicial de lesão total e a classificação pela escala AIS logo após o trauma podem ser afetados por inflamação e inchaço locais, o que faz com que alguns casos pareçam mais graves do que realmente são naquele primeiro momento.

Isso significa que parte da melhora observada pode decorrer da evolução natural do quadro, e não necessariamente da polilaminina, motivo pelo qual são considerados indispensáveis ensaios clínicos mais robustos, com grupo controle e desenho estatístico adequado. Especialistas ressaltam que somente com esse tipo de estudo será possível separar o que é efeito real da substância do que ocorreria de qualquer forma com o melhor tratamento disponível hoje.

Apesar das limitações, a divulgação pública desses resultados em 2025 mobilizou grande interesse, especialmente entre pessoas com lesão medular e suas famílias. Caso a eficácia da polilaminina venha a ser confirmada em todas as fases de pesquisa, o país poderá contar com uma tecnologia inédita para um problema que impacta milhões de pessoas no mundo, com repercussões profundas na autonomia e qualidade de vida.

Como funcionam as fases dos ensaios clínicos

O professor de Farmacologia Eduardo Zimmer, da Universidade Federal do Rio Grande do Sul, explica que o desenvolvimento de um novo medicamento costuma ser dividido em três grandes fases de ensaios clínicos. Na fase 1, a prioridade é verificar se o composto é seguro e tolerado pelo organismo humano, além de estudar a farmacocinética, isto é, como ele entra, é metabolizado e eliminado.

No caso da polilaminina, os testes estão iniciando justamente nessa fase 1, com previsão de começar ainda em março e serem concluídos até o fim do ano. Como a aplicação é feita por injeção direta na medula, os voluntários não serão pessoas saudáveis, mas pacientes com lesão medular aguda, o que representa uma adaptação em relação ao padrão usual de estudos clínicos.

Segundo a pesquisadora Tatiana Sampaio, esse grupo inicial será formado por cinco pacientes voluntários entre 18 e 72 anos com lesões agudas completas na medula torácica, entre as vértebras T2 e T10, com indicação cirúrgica até 72 horas após o trauma. O procedimento, aprovado pela Anvisa, será realizado no Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo, com monitoramento rigoroso de efeitos adversos, exames neurológicos e análises de sangue para avaliar possível toxicidade hepática ou renal.

Uma particularidade é que, embora a fase 1 se concentre tradicionalmente apenas em segurança, os pesquisadores esperam também colher indícios iniciais de eficácia da polilaminina, já que os voluntários terão exatamente o tipo de lesão que se busca tratar. Conforme explica Zimmer, a avaliação formal de eficácia em humanos costuma ganhar força na fase 2, quando aumenta o número de participantes e se testam diferentes doses para encontrar a melhor formulação.

Os detalhes da fase 3, principal etapa para comprovar a eficácia e a consistência dos resultados, ainda não estão definidos, mas a equipe projeta que todo o ciclo de ensaios clínicos dure cerca de dois anos e meio. Em geral, essa etapa envolve um número bem maior de voluntários, distribuídos aleatoriamente em grupos que recebem o novo tratamento ou a melhor terapia já disponível, para comparação direta.

Desafios éticos e regulatórios do estudo

Na fase 3, é comum que pacientes e pesquisadores não saibam quem está em qual grupo, em um modelo conhecido como estudo duplo-cego, que reduz vieses e aumenta a confiabilidade dos resultados. O professor e pesquisador Jorge Venâncio, ex-presidente da Comissão Nacional de Ética em Pesquisa, lembra que os participantes do grupo controle costumam ter acesso prioritário ao novo tratamento caso ele se mostre eficaz, como forma de compensação ética.

No caso da polilaminina, porém, há um obstáculo específico: o tratamento precisa ser aplicado em um intervalo curto depois do acidente, enquanto os resultados surgem de forma mais lenta. Isso pode dificultar a oferta posterior da substância aos participantes do grupo controle, caso a eficácia seja comprovada apenas quando a janela ideal de uso já tiver passado.

Venâncio ressalta que, embora existam modelos flexíveis para doenças raras ou condições com poucos pacientes, as etapas de segurança e eficácia não podem ser simplesmente suprimidas. Sem grupo controle bem definido, há risco de se chegar a conclusões equivocadas sobre o benefício real de uma tecnologia como a polilaminina, o que poderia expor muitas pessoas a um produto sem eficácia comprovada.

A coordenadora da Instância Nacional de Ética em Pesquisa, Meiruze Freitas, reforça que Anvisa e comitês de ética não apenas autorizam, mas também acompanham a condução dos estudos ao longo do tempo. Os comitês verificam continuamente se as atividades não geram danos injustificados aos participantes, enquanto a agência regula se as boas práticas clínicas estão sendo respeitadas.

Segundo ela, a polilaminina desperta esperança por tratar um quadro que pode levar à morte e causa severas limitações, mas isso não elimina a necessidade de verdadeira validação científica. Meiruze aponta que os órgãos regulatórios têm sido cada vez mais desafiados por pesquisas inovadoras e que precisam estar estruturados para acelerar soluções, sem abrir mão de critérios de qualidade, segurança e eficácia.

Ela observa que, em alguns casos de doenças raras ou de alta mortalidade, é possível encurtar o desenvolvimento, chegando até a conceder registro após a fase 2, enquanto a fase 3 segue em andamento. Em tese, um caminho semelhante poderia ser discutido para a polilaminina, que hoje não conta com alternativas terapêuticas além da cirurgia, desde que os dados parciais sejam sólidos.

O que muda com a nova lei e o papel da ciência

O principal marco regulatório atual para pesquisas clínicas no país é a Lei 14.874, sancionada em 2024, que buscou reduzir prazos e dar mais previsibilidade ao setor. A norma determina, por exemplo, que comitês de ética respondam em até 30 dias sobre novos estudos e que a Anvisa tenha até 90 dias para emitir parecer, encurtando etapas burocráticas.

Para a criadora da polilaminina, Tatiana Sampaio, porém, a aceleração depende também de uma mudança cultural em relação ao investimento em ciência. Ela defende que apostar em pesquisa pública é opção estratégica de um país que pretende desenvolver suas próprias tecnologias e reduzir a dependência externa em áreas sensíveis como saúde.

Segundo a pesquisadora, o avanço do projeto só foi possível porque se trata de um tema sem terapias estabelecidas, com forte apelo emocional e grande interesse acadêmico, o que favoreceu a obtenção de recursos e ferramentas. Mesmo assim, o percurso foi longo e exigiu persistência, o que ajuda a explicar por que novas terapias, como a baseada na polilaminina, levam décadas para sair do laboratório e chegar aos ensaios em humanos.

Diante das expectativas de pacientes e familiares, especialistas pedem cautela e informação qualificada, reforçando que nenhuma pessoa deve interromper tratamentos já comprovados na esperança de acesso imediato à substância. O cenário mais provável é que, nos próximos anos, se acumulem evidências mais claras sobre o papel da polilaminina no tratamento de lesões medulares, o que permitirá decisões mais seguras tanto para médicos quanto para reguladores.

• A polilaminina é uma rede de lamininas formada em laboratório, com potencial para servir de base ao crescimento de axônios em lesões medulares.
• Um estudo-piloto com oito pacientes mostrou ganhos motores em cinco sobreviventes, mas sem comprovar eficácia científica.
• Os ensaios clínicos regulados estão em fase 1, com cinco voluntários com lesão medular aguda e foco principal em segurança.
• Fases 2 e 3 deverão ampliar o número de participantes e testar doses, eficácia e consistência dos resultados ao longo de cerca de dois anos e meio.
• Comitês de ética e Anvisa monitoram todas as etapas, buscando equilibrar inovação em saúde e proteção dos participantes.
• A Lei 14.874/2024 encurtou prazos de análise de estudos, tentativa de acelerar o desenvolvimento de novas tecnologias como a polilaminina.